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Anemia sintomatica nei pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio e a rischio intemedio-1: approvazione per Eprex

L'Agenzia sanitaria francese ( ANSM ) ha espresso esito positivo riguardo alla Procedura di Mutuo Riconoscimento ( MRP ) per l’originator della Epoetina alfa ( Eprex ), anche nel trattamento della anemia sintomatica nei pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio e a rischio intemedio-1, cioè nelle fasi di malattia meno avanzata, e con bassa eritropoietina sierica ( inferiore a 200 mU/mL ).

L’Autorizzazione è arrivata a seguito dei risultati di un ampio studio clinico multicentrico, randomizzato in doppio cieco ( gruppo di controllo versus placebo ), EPOANE 3021.

Questa rara patologia del midollo osseo, capace di produrre nuove cellule del sangue ma non di portarle a giusta maturazione, interessa circa 3 mila italiani ( 5 italiani ogni 100 mila ) di età media 65-67 anni di entrambi i sessi.

A fronte della significatività del risultato dello studio, l’Autorità regolatoria francese ha riconosciuto alla Società produttrice, Janssen, l’esclusività dell’utilizzo del dato per un periodo di 1 anno.

L’indicazione della MRP segnerà una svolta nell’approccio alla malattia, consentendo cioè il passaggio per tre quarti dei pazienti ( circa il 75% ) avviati a una progressiva anemia, da una terapia trasfusionale cronica, unica soluzione oggi possibile, a un’iniezione sottocute, autosomministrabile una volta a settimana dal paziente o dal caregiver, al proprio domicilio.
La terapia con Epoetina alfa originator comporta vantaggi oltre che clinici anche sulla qualità di vita dei pazienti, associati soprattutto alla facilità di gestione terapeutica e al risparmio di costi in termine di peregrinazioni in ospedale, tempo speso per l’esecuzione di esami clinici preparatori e per la trasfusione ( quest’ultima pari almeno a 2 ore ).

Lo studio EPOANE 3021 ha dimostrato la superiore risposta eritroide in quasi il 50% dei pazienti trattati con Epoetina alfa originator ( contro poco più del 4% nei pazienti trasfusi ) e una durata di risposta media di circa 200 giorni; la riduzione della necessità di trasfusioni o l’allungamento del tempo che separa da esse, passata da quasi il 52% nelle 8 settimane precedenti lo studio al 24% circa entro le 24 settimane successive alla terapia, grazie alla capacità della Epoetina alfa originator di mantenere stabili i valori dell’emoglobina con un sensibile riduzione dei danni correlati al sovraccarico marziale, dovuto alle eccessive trasfusioni, che possono portare a importanti disfunzioni cardiache ed epatiche.
Sono ancora in corso, invece, gli studi su eventuali miglioramenti in termine di sopravvivenza, rispetto alla terapia trasfusionale.

Non sono emersi nuovi segnali di sicurezza per l’Epoetina alfa, e i risultati sono in linea con il profilo di sicurezza dell’Epoetina alfa già noto.
La proporzione di pazienti con almeno un evento avverso emergente da trattamento ( TEAE ) è risultata numericamente superiore nel gruppo trattato con placebo rispetto a quello trattato con Epoetina alfa ( 88.9% vs 77.6% ).
La sospensione del farmaco a causa di eventi avversi si è verificata nel 10.6% dei casi nel gruppo trattato con Epoetina alfa rispetto al 13.3% del gruppo trattato con placebo.
Quattro pazienti nel braccio trattato con Epoetina alfa ( 4.7% ) e nessuno nel braccio trattato con placebo hanno riportato un evento trombovascolare ( TVE ).
Sono stati riscontrati quattro esiti fatali nel braccio trattato con Epoetina alfa rispetto a uno nel braccio trattato con placebo; nessun caso è stato correlato al farmaco oggetto dello studio clinico.

Nel corso dello studio clinico la progressione verso la leucemia mieloide acuta è risultata simile nei due gruppi ( 3.5% nel gruppo Epoetina alfa; 4.4% nel gruppo placebo ). ( Xagena News )

Fonte: Janssen, 2017